Die erste Gentherapie der Welt – Stufe 3
01-12-2025 07:00
Der dreijährige Oliver Chu ist der weltweit erste Mensch mit Hunter-Syndrom, einer seltenen Erbkrankheit, die zu fortschreitenden Schädigungen von Körper und Gehirn führt, der eine bahnbrechende Gentherapie erhält, die im britischen Manchester entwickelt wurde.
Die Krankheit ist verheerend und wird oft als eine Form von Demenz im Kindesalter beschrieben. In schweren Fällen sterben die Patienten in der Regel vor ihrem 20. Das Hunter-Syndrom wird durch ein fehlerhaftes Gen verursacht, das die Produktion eines wichtigen Enzyms verhindert, das für gesunde Zellen benötigt wird. Um dies zu bekämpfen, veränderten die Ärzte Olivers Stammzellen genetisch, indem sie eine funktionierende Kopie des Gens über einen harmlosen Virus einschleusten. Durch diesen Vorgang werden die Zellen angewiesen, das fehlende Enzym zu produzieren, um weitere körperliche und neurologische Schäden zu verhindern. Ein Jahr nach der einmaligen Infusion sind Olivers Eltern und Ärzte verblüfft. Er scheint sich normal zu entwickeln, mit deutlichen Verbesserungen beim Sprechen, der Mobilität und den kognitiven Fähigkeiten. Im Gegensatz zu seinem fünfjährigen Bruder Skylar, der an der gleichen Krankheit leidet, aber zu alt für diese Studie war, konnte er alle anderen Behandlungen absetzen. Die Forscherinnen und Forscher haben 15 Jahre an der Entwicklung der Therapie gearbeitet, sind sich aber nicht sicher, ob die Behandlung eine dauerhafte Lösung für die Krankheit sein könnte.
Du kannst dir das Nachrichtenvideo auf dieser Seite ansehen.
Welche Verbesserungen sind bei Olivers Sprache, Mobilität und kognitiven Fähigkeiten ein Jahr nach seiner einmaligen Infusion zu beobachten?
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